让视力“重回光明”！用自身眼细胞修复受损角膜的全新治疗方法!

想象一下，未来的眼科治疗可能会像“生物3D打印”一样，医生只需要采集你的一点细胞，就能“复制”出新的健康组织，从而重获清晰的视力。这听起来是不是很科幻？但现在，科学已经迈出了第一步！
一．眼睛的守护者：角膜与干细胞的秘密
如果把我们的眼睛比作一座城市，那角膜就是这座城市中最重要的“透明玻璃”，它不仅让光线进入眼内，也让我们对外界的感知更加清晰。然而，当角膜因为化学烧伤、感染或其他外部损伤而失去透明度的时候，就有如玻璃蒙上了一层厚厚的雾气，此时的视野就会变得模糊甚至完全看不到。传统的角膜移植术虽然能够部分恢复视力，但常常面临移植供体不足、排斥反应和手术风险等问题。
在角膜轻微损伤的情况下，人体自身的“修复队”—角膜缘干细胞（limbal stem cells，LSC）通常可以帮助角膜再生。但如果这些干细胞严重受损或缺失，其修复能力就会大打折扣，这种情况就被称为角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）。对许多患者而言，传统的治疗方法—如角膜移植，并不能从根本上解决问题。
在这一背景下，科学家一直致力于寻找一种能够使用人体自身细胞来修复受损角膜的方法，以避免异种移植可能引发的问题。近期，发表在《自然通讯》上的一项二期临床试验报告给出了一个振奋的答案。

二．新技术——培养自身角膜缘干细胞移植（CALEC）
什么是培养自身角膜缘干细胞移植（CALEC）？
CALEC（Cultivated Autologous Limbal Epithelial Cell Transplantation）是一种使用人体自身角膜缘干细胞来修复受损角膜的再生医学技术。我们知道，角膜缘干细胞位于角膜与结膜的交界处，有着角膜上皮的更新和修复的功能。而当这些细胞受到损伤时，角膜便失去了这种自我修复的能力，进而导致视力下降。这项技术正是通过从患者健康的眼睛（或在病情较轻的一侧）中采集一小片角膜缘组织，在实验室内经过严格、无异种成分、无抗生素干扰的培养后，再将其移植到受损角膜上，从而恢复角膜的完整性和功能。
三．这项技术的亮点
Ⅰ.无异种成分培养
在整个培养过程中，不需要使用任何动物源性材料（如胎牛血清等），大大降低了免疫排斥的风险，同时也避免了因异种成分引起的安全隐患。
Ⅱ.无抗生素的环境
在传统的培养方法中，常添加抗生素以防止细菌的污染，但这也可能损伤了细胞的质量。培养自身角膜缘干细胞移植技术在无抗生素环境下进行培养，更贴近于人体的自然状态，并有利于获得高质量、功能稳定的细胞层。
Ⅲ.高安全性
临床试验结果表明应用此技术的受体眼的安全性良好，唯一发生的主要安全性事件是接受CALEC的8个月后发生的细菌感染，这是由于夜间佩戴绷带式隐形眼镜而非CALEC本身所致。
Ⅳ.二期临床试验成果显著
在这项二期临床试验中，共招募了14名角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者。结果显示，在12个月随访时，79%的患者实现了角膜表面的完全修复；18个月随访时，该比例仍保持在77%。包括部分恢复在内，93%的患者表现出不同程度的治疗效果，所有患者的视力均有明显改善。
这一高成功率预示着该技术的安全和有效性，也为后续的三期临床试验奠定了坚实的基础。因为三期临床试验的顺利开展，决定着最终进入临床应用的时间。

四.实验流程：“自造”新角膜
1.细胞的采集
从自体健康的眼睛中（如果仅一只眼受损，则从另一只眼采集）取得一小片角膜缘组织，这一步骤是从“相对完好的细胞”中取出一部分用于复制。
2.实验室培养
在这种无异种成分、无抗生素的严格控制环境下，应用细胞培养技术，让角膜缘干细胞大量增殖，形成一层足以覆盖受损角膜的细胞层。整个培养过程按照质量标准，确保细胞保持原有功能和特性。
3.移植
将培养好的细胞层经过精细处理后，移植回自体受损的角膜表面。这一步骤就像是用一层薄膜覆盖损伤的玻璃，使用自身的细胞进行自修复。这样既不会引发免疫排斥反应，也确保了修复的效果。
五.研究发现与临床意义
①高成功率与长效稳定
治疗效果：
在二期临床试验中，绝大多数患者在移植后的12个月内获得了角膜表面完全恢复，视力显著提高。这种自体治疗后的效果持久稳定，18个月的随访数据显示，修复效果依然保持良好。

临床启示：
高成功率的二期临床试验结果表明，这种利用自身细胞修复角膜的方法具有巨大的应用前景。一旦三期临床试验顺利展开并获得进一步验证，这项技术有望迅速推广，造福更多因角膜缘干细胞缺乏症而失明的患者。
②安全性与个体化的优势
安全性：
由于使用自身细胞，这项技术大大降低了排斥反应和感染的风险。整个培养过程严格遵循了无抗生素、无动物源成分，以确保细胞质量和治疗安全性。
个体化治疗：
患者均可使用自己健康的角膜细胞进行培养，个体化治疗能更好地适应患者的特殊生理条件，并提高治疗成功率。

【图片截取自于参考论文。（A）裂隙灯照片。（B）角膜新生血管追踪。（C）试验参加者的荧光素染色。在CALEC 移植后 18 个月，符合完全成功的标准。 】

六.未来展望：自体培养移植让视力”重回光明“
A.从二期临床试验到三期临床再到应用
当前的二期试验成果为培养自身角膜缘干细胞移植的技术打下了坚实的基础。高成功率和显著的视力改善预示着这项技术具备较强的临床转化潜力。随着三期试验的推进，CALEC有望在未来几年内实现大规模临床应用，成为治疗角膜缘干细胞缺乏症的新标准。
B.再生医学的突破
CALEC技术不仅局限于角膜的修复，其原理为再生医学提供了一个新的思路。即通使用自身细胞进行组织修复，将可能推广到其他领域，如皮肤修复、心脏组织再生等。这种“生物3D打印”式的治疗方法，有望彻底改变传统移植手术模式，为更多疑难疾病带来治愈希望。
C.个性化治疗与精准医疗
未来，结合基因检测和细胞培养技术，我们可以更精准地了解角膜损伤及角膜缘干细胞的生物学特性，制定个性化的治疗方案。这样，不仅能够提升治愈率，还能进一步降低治疗风险，以实现精准医疗。
最后
CALEC技术通过采集、培养、增殖自身角膜缘干细胞，为角膜缘干细胞缺乏症提供了一种全新的治疗方案。其核心优势在于全程无异种成分、无抗生素的培养环境，以及显著的临床治愈率。二期临床试验的成功标志着这项技术的安全与有效，也为即将启动的三期试验和未来大规模临床应用铺平了道路。
这项技术的推广，将有望使越来越多曾被认为“无药可救”的角膜损伤人群重新获得光明，也为再生医学和个性化医疗开启了一个新的篇章。

参考文献
Jurkunas, U. V., et al. (2025). Cultivated autologous limbal epithelial cell (CALEC) transplantation for limbal stem cell deficiency: a phase I/II clinical trial of the first xenobiotic-free, serum-free, antibiotic-free manufacturing protocol developed in the US. Nature Communications, 16, 1607. DOI:10.1038/s41467-025-56461-1