基因敲除是把基因片段完全从基因组中移除掉吗？它与基因编辑的异同之处在哪些方面？

随着自然科学的发展，基因技术正在进入人类的日常生活，特别是针对某些罕见疾病，各种基因治疗方法的引入使原来束手无策的人们重新看到了希望，但有两个概念却常常让普通民众觉得一头雾水，不知所云，这就是基因敲除和基因编辑，基因敲除是将基因片段完全从基因组中移除吗？答案是否定的，它主要通过某种手段使目标基因失活来阻止其正常表达，具体方法包括插入失活、删除关键序列或引入终止密码子等。

那基因敲除与基因编辑又有什么的异同呢？

相同点：

1. 目标一致：两者都旨在改变基因功能，用于研究或治疗。

2. 技术基础：均依赖于DNA操作技术，如CRISPR-Cas9、TALEN、ZFN等。

3. 应用领域：广泛应用于生物学研究、医学和农业等领域。

不同点：

1. 定义：

基因敲除：通过使目标基因失活，抑制目的基因的表达。

基因编辑：通过干预并修改DNA序列，实现基因的插入、删除或替换。

2. 操作方式：

基因敲除：通常通过插入或删除部分DNA序列，抑制基因的正常表达。

基因编辑：精准修改DNA序列，可能涉及插入、删除或替换特定碱基。

3. 目的：

基因敲除：主要用于研究基因功能，观察基因失活后的影响。

基因编辑：不仅用于研究基因功能，还可用于修复突变基因或引入新功能。

4. 技术复杂性：

基因敲除：相对简单，只需使基因失活。

基因编辑：更复杂，要求精确修改DNA序列。

5. 应用范围：

基因敲除：主要用于功能研究和疾病模型构建。

基因编辑：除研究外，还可用于基因治疗和作物改良。

总结：

基因敲除：使基因失活，操作相对简单，主要用于功能研究。

基因编辑：精确修改基因序列，操作复杂，应用范围更广。

两者各有优势，选择取决于具体研究需求。

撰稿：重庆文理学院药学院 邹静波主任技师/教授，罗洁副教授